赛诺菲（Sanofi）今日宣布，临床3期研究LEAP2MONO取得积极结果。其在研药物venglustat在伴有神经系统症状的3型戈谢病（GD3）成人及12岁及以上儿童患者中，达到了主要终点，并满足了四项关键次要终点中的三项。3型戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积病。本次研究结果表明，每日一次口服venglustat在该患者群体中展现出具有临床意义的疗效。研究还显示，venglustat在改善GD3相关神经系统症状方面优于酶替代疗法。赛诺菲表示将推进venglustat用于GD3治疗的全球监管申报。

Venglustat是一种可穿越血脑屏障的在研葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），通过减少细胞和器官中异常积聚的糖脂分子，旨在靶向GD3部分尚未被满足的神经系统治疗需求。