编者按：2025年，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年2月，美国FDA将对4款创新药物是否获批做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。

▲2月美国FDA可能批准的新药

活性成分：Clemidsogene lanparvovec
适应症：II型黏多糖贮积症（MPS II）
公司名称：REGENXBIO

Clemidsogene lanparvovec采用AAV9载体，将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS）。向CNS细胞内递送编码IDS的转基因可以为患者提供一个持久的IDS分泌来源，并在中枢神经系统内发挥作用，实现对CNS中相关细胞功能缺陷的长期改善。

2025年9月公布的关键性试验数据表明，单次clemidsogene lanparvovec治疗可在12个月内持续改善患者结局。研究显示，患者脑脊液（CSF）中MPS II关键生物标志物HS D2S6水平下降超过80%，并维持一年，同时患者在神经发育相关功能方面表现出持续改善或稳定。试验在第16周达到主要终点，即脑脊液中HS D2S6水平显著降低。此外，一年随访结果显示，脑脊液中HS D2S6水平与神经发育结局显示出强相关性，从而支持HS D2S6作为预测临床获益的替代生物标志物。

活性成分：Milsaperidone
适应症：I型双相情感障碍（BP-I）和精神分裂症
公司名称：Vanda Pharmaceuticals

Milsaperidone是一种新化学实体，为iloperidone的前药。Vanda Pharmaceuticals发现，经口服给药后，milsaperidone可迅速转化为iloperidone（一种已上市抗精神病药物）。临床研究显示，在低剂量和高剂量下，无论是单次给药还是多次给药，milsaperidone与iloperidone的生物等效性均已被证实。

Milsaperidone在治疗BP-I相关的躁狂或混合发作，以及精神分裂症方面的疗效与安全性，获得了iloperidone说明书中所列举的临床研究的支持，包括两项急性精神分裂症发作研究、一项针对BP-I躁狂或混合发作的研究，以及一项精神分裂症复发预防研究。此外，它的安全性也得到了iloperidone临床研究中数千名患者数据的支持。Milsaperidone独特的物理和化学性质使其适合在未来开发为长效注射剂型。

Milsaperidone属于非典型抗精神病药物类别，同时作用于某些5-羟色胺和多巴胺受体，这些受体被认为与其治疗效应密切相关。

活性成分：Idebenone
适应症：Leber遗传性视神经病变（LHON）
公司名称：Chiesi Global Rare Diseases

Idebenone是一种泛醌（亦称辅酶Q10）的合成类似物，泛醌是细胞内重要的抗氧化剂，也是电子传递链（ETC）的关键组成部分。研究显示，idebenone可通过与ETC相互作用，提高线粒体功能所需的ATP生成，减少自由基，抑制脂质过氧化反应，从而保护脂质膜和线粒体免受氧化损伤。Chiesi Global Rare Diseases在2025年9月宣布，美国FDA接受为idebenone递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗Leber遗传性视神经病变。Idebenone旨在靶向LHON的潜在病因——线粒体功能障碍，从而保护、维持并重新激活视网膜神经节细胞功能。

该申请获得随机、安慰剂对照试验数据，以及开放标签干预性和观察性研究数据的支持，这些研究在广泛的患者人群中证实了idebenone的疗效。在3期临床试验RHODOS中，主要疗效终点为最佳视力恢复（VA），定义为基线至第24周在改善最明显或恶化最小的那只眼中的视力变化，采用早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）视力表进行测量。结果显示，在改良的意向治疗（mITT）群体中，idebenone组（n=53）患者视力平均改善约6个ETDRS字母；安慰剂组（n=28）平均改善约1个ETDRS字母（p=0.0862）。

活性成分：Navepegritide
适应症：软骨发育不全
公司名称：Ascendis Pharma

Navepegritide是一种在研C型利钠肽（CNP）前体药物，每周给药一次，旨在提供患者活性CNP的持续暴露。C型利钠肽可通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

根据此前公布的3期ApproaCH试验结果，该研究已达成主要终点。数据显示，在第52周时，接受navepegritide治疗儿童（n=57）的最小二乘（LS）平均年化生长速度（AGV）为5.89厘米/年，而安慰剂组（n=27）患者的LS平均AGV为4.41厘米/年，两组间的LS平均差异为1.49厘米/年（p<0.0001）。进一步的亚组分析显示，接受navepegritide治疗的2至5岁儿童（n=21）在第52周时的LS平均AGV为6.07厘米/年，而安慰剂组（n=10）的LS平均AGV为5.06厘米/年，LS平均差异为1.02厘米/年（p=0.0084）。接受navepegritide治疗的5至11岁儿童（n=36）在第52周时的LS平均AGV为5.79厘米/年，而安慰剂组（n=17）的LS平均AGV为4.02厘米/年，LS平均差异为1.78厘米/年（p<0.0001）。