1 月 26 日，阿斯利康宣布，中国 NMPA 已正式批准舒立瑞®（依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。新闻稿指出，这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

gMG 是一种罕见的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。

依库珠单抗是全球首个 C5 补体抑制剂，可通过选择性抑制末端补体 C5 的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。

2023 年，依库珠单抗在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身型重症肌无力成人患者。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的 III 期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

依库珠单抗在 6 岁及以上儿童难治性 gMG 患者中的疗效和安全性，与其在成人难治性 gMG 临床试验中的表现一致。

目前，依库珠单抗已在全球范围内获批多项适应症，包括：

在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者。

在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童和成人非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者*。

在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，并在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童 gMG 患者。

此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国及其他国家获批用于治疗特定的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

*依库珠单抗不适用于治疗产志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。