1月6日，赛诺菲（Sanofi）宣布创新药物普乐司兰钠注射液正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。

FCS是一种高甘油三酯水平相关的遗传性疾病。作为作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，普乐司兰钠注射液在临床研究中能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%，且仅需一年四次给药。

FCS主要由于基因突变导致的脂蛋白脂肪酶功能缺失所致，而APOC3正是抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的关键分子，导致甘油三酯水平极度升高。

在日常血脂管理中，除了关注胆固醇水平之外，甘油三酯也是一个不容忽视的重要课题，其不仅是心血管事件的危险因素，当表现为FCS或sHTG等疾病时，更面临急性胰腺炎等严重甚至致命的并发症。急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症，患者面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险。相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。

普乐司兰钠注射液已获美国FDA批准，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，可抑制载脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3是一种由肝脏产生的蛋白质，会减缓甘油三酯的分解和清除过程，提高甘油三酯水平。而普乐司兰钠通过持续抑制APOC3表达，能够显著降低甘油三酯水平。2025年8月1日，赛诺菲宣布与Arrowhead Pharmaceuticals的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液的权利。

全球3期临床数据显示，FCS患者使用普乐司兰钠注射液1个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗10个月空腹甘油三酯水平较基线降低80%，12个月急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%。在安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂组无显著差异，且严重不良事件及停药几率低于安慰剂。同时，其每三个月一次皮下注射的给药方式提供了便捷、高依从性的治疗选择。全球3期临床研究PALISADE结果显示，普乐司兰钠注射液未发现显著增加的肾脏及肌肉相关不良事件，且研究入组包含联合他汀治疗患者，可为轻中度肾功能损伤患者或需联合他汀治疗的患者提供具有临床价值的新治疗选择。

此外，FDA于2025年12月授予普乐司兰钠注射液针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的突破性疗法认定，有望进一步拓展治疗管理范围，惠及更多患者。