12 月 25 日，NMPA 官网显示，诺和诺德「帕西生长素」在国内获批上市。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推断本次获批的适应症为用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。

帕西生长素（Somapacitan）是一款每周一次长效人生长激素，由天然的生长激素经过修饰以增强其与血浆白蛋白的结合，适合每周一次给药。

该药通过脂肪酸衍生化技术在 hGH 第 101 位将亮氨酸替换为半胱氨酸并连接脂肪酸侧链，继而与体内白蛋白发生可及性结合，延长半衰期，实现每周给药一次，即可与 hGH 达到同样的疗效和安全性，该长效机制区别于其他市面上的长效生长激素产品。

据 Insight 数据库显示，帕西生长素于 2020 年 8 月 28 日在美国首次获批上市，成为全球首款用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的长效制剂；后又于 2023 年 4 月在美国获批拓展适应症至儿童患者。

而在中国，诺和诺德于 2024 年 9 月提交了帕西生长素的首个上市申请，今日终于获批上市。不过早些时候在 2025 年初，帕西生长素已经落地成为博鳌乐城先行区特许药品，并在 5 月 24 日开出中国首张处方。

诺和诺德共在中国登记了两项帕西生长素的 III 期临床试验，REAL6（NCT04970654）和 REAL8（NCT05330325），分别针对不同患者群体展开研究，目前均已公布临床结果。

REAL6 研究纳入了 110 例未接受过生长激素（GH）治疗的青春期前 GHD 中国患儿，按照 2:1 的比例随机分配至每周皮下注射帕西生长素组（0.16 mg/kg；n=74）或生 GH 日制剂组（0.034 mg/kg；n=36），治疗持续时间为 52 周。

52 周结果显示，在最终完成治疗的 103 名中国 GHD 患儿中，帕西生长素治疗效果和安全性与 GH 日制剂相当。帕西生长素治疗组患儿的平均生长速度估计值达到 11.0 cm/年，GH 日制剂组则为 10.4 cm/年。

此外，治疗 52 周后，两组之间的身高生长速度标准差评分的变化（ΔHV SDS）估计平均值、身高标准差评分的变化（ΔH SDS）估计平均值、平均身高 SDS（均处于正常参考范围 [-2.0 至+2.0] 内）、骨龄进展均表现出相似性。同时，胰岛素样生长因子 I 标准差评分（IGF-I SDS）均处于预期参考范围内（-2.0 至 +2.0）且无显著差异。

在安全性和耐受性方面，大多数（99.1%）不良事件（AEs）的严重程度为轻度或中度，两组之间无明显差异（87.3%）。帕西生长素注射部位反应罕见，且无注射部位疼痛的报告。

REAL8 研究则评估了帕西生长素在治疗多种儿科生长障碍（包括小于胎龄出生、努南综合征和特发性矮身材）中的疗效和安全性。试验达到了非劣效性主要终点。

具体而言，在努南综合征患儿中，每周一次帕西生长素年身高增长速度估计值为 10.4 cm/年，而每日一次生长激素为 9.2 cm/年。对于小于胎龄出生儿，分别为 11.0 cm/年 vs 11.1 cm/年。在特发性矮身材患儿中，相应数值均为 10.5 cm/年。

2024、2025 是生长激素长效制剂在中国市场的「爆发之年」，特宝生物的怡培生长激素、维昇药业引进自 Ascendis Pharma 的隆培促生长素、诺和诺德的帕西生长素、天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素已经分别于 2024 年 1 月、3 月、9 月、12 月向 NMPA 递交新药上市申请获受理，其中怡培生长激素和帕西生长素已经获批上市，加入生长激素百亿市场的角逐当中，挑战金赛药业金赛增。