12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康的 Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，推测本次获批的适应症可能为：成人遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。

ATTR 淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，这是由于 TTR 淀粉样蛋白沉积在各种组织和器官（包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓）中不适当的形成和聚集造成的。TTR 淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终导致死亡。

Eplontersen 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。

此前，Eplontersen 已于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。2025 年 3 月，该药在欧盟获批同适应症。

2021 年，Ionis 公司和阿斯利康达成合作，双方在美国联合开发和商业化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地区开发和商业化该药物，该合作总金额超 35 亿美元。

2023 年 7 月，双方再次扩大合作，阿斯利康又获得了在拉丁美洲商业化 Eplontersen 的独家权利，此项合作总金额也超过 36 亿美元。

值得一提的是，在国内，阿斯利康还针对该药开展了一项 III 期、随机研究，旨在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）受试者中评价 Eplontersen 对转甲状腺素蛋白（TTR）降低的作用和长期安全性。具体的研究结果尚未披露。