Cytokinetics今日宣布，美国FDA已批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。值得一提的是，这款药物在今年年初曾被行业媒体Evaluate列为有望在2025年获批的潜在重磅疗法。

本次批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果。该研究已发表于《新英格兰医学杂志》，显示Myqorzo在改善症状、运动能力、血流动力学及生物标志物终点方面均具有稳健的疗效、安全性和临床意义明确的获益。SEQUOIA-HCM结果显示，与安慰剂相比，Myqorzo治疗24周显著改善了患者的运动能力：在接受Myqorzo治疗的患者中，通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）较基线增加1.8 mL/kg/min，而安慰剂组为0.0 mL/kg/min（最小二乘均值差异为1.74 mL/kg/min，95% CI：1.04–2.44；p=0.000002）。Myqorzo的治疗效果在所有预设亚组中均保持一致，包括不同年龄、性别、患者基线特征，以及是否接受背景β受体阻滞剂治疗的患者。

Myqorzo耐受性良好，未出现因左心室射血分数（LVEF）降低导致的心力衰竭加重或治疗中断。治疗期间出现的严重不良事件发生率在Myqorzo组为5.6%，安慰剂组为9.3%。超声心动图评估显示，Myqorzo组有5例患者（3.5%）的LVEF＜50%，而安慰剂组为1例（0.7%）。高血压（8%对比2%）是唯一在超过5%患者中发生且在Myqorzo组中更为常见的不良反应。

Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。在临床前模型中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构位点来降低心肌收缩力。Myqorzo曾获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性疗法认定，用于治疗有症状的oHCM。