当地时间 12 月 19 日，Cytokinetics 公司宣布，美国 FDA 已批准其新一代心肌肌球蛋白抑制剂 Aficamten 的上市申请，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。该药的大中华区权益归赛诺菲所有，并于 12 月 17 日在中国获批。

Aficamten 是一个选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。

在临床前模型中, Aficamten 通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。 美国 FDA 和中国 NMPA 已授予该药突破性治疗药物认定。

本次获批是基于关键性 Ⅲ 期临床研究 SEQUOIA-HCM 的结果。SEQUOIA-HCM 的研究结果表明：与安慰剂相比，Aficamten 治疗 24 周可显著提高运动能力，与基线相比，经 Aficamten 治疗的患者心肺运动试验（CPET）所测得的峰值摄氧量（pVO2）提升了 1.8 ml/kg/min，而安慰剂治疗患者为 0.0 ml/kg/min，最小二乘均值差异 1.74 (1.04 - 2.44) mL/kg/min（95% CI）（p=0.000002）。Aficamten 的治疗效果在所有预设亚组中均保持一致。

Aficamten 耐受性良好，未发生因左室射血分数 (LVEF) 降低而导致的心力衰竭恶化或治疗中断。在服用 Aficamten 和安慰剂的患者中，分别有 5.6% 和 9.3% 患者发生治疗中出现的严重不良事件。Aficamten 治疗组中有 5 例患者发生中心实验室报告的超声心动图左心室射血分数（LVEF）低于 50%， 安慰剂组为 1 例患者。 高血压是唯一发生率超过 5% 的不良反应，且在 Aficamten 组比安慰剂组更常见（8% vs 2%）。
2020 年 7 月，箕星药业与 Cytokinetics 就达成合作，获得了 Aficamten 在大中华区的研发和商业化独家许可。2024 年 12 月，赛诺菲与箕星药业达成合作，获得了该药的大中华区权益。