12 月 19 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK39297 片拟纳入优先审评，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。


截图来源：CDE 官网

HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体因子 B 抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的双重潜力。其口服给药方式可显著提升患者用药便利性。

根据 Insight 数据库，HSK39297 已被开发用于 PNH、IgA 肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等多个适应症。

在 2025 年日本血液学会年会（2025 KSH）上，海思科以口头报告的形式公布了一项 HSK39297 用于 PNH 的 II 期临床研究结果。这是一项多中心、随机、开放设计，共纳入47例未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 患者，随机分配至 75mg/125mg BID、100mg BID 及 200mg QD 剂量组，所有受试者均完成 24 周药物治疗。

临床结果显示，200mg QD 剂量组表现尤为突出：24 周时，93.8% 的受试者血红蛋白（Hb）水平较治疗前基线升高≥20g/L，这一治疗应答率与国际同类药物伊普可泮（已知应答率 92.2%）基本相当；且整个治疗周期内，受试者未出现严重安全性风险，整体安全耐受性良好。

Insight 数据库显示，目前国内已经有 3 款新药获批用于 PNH，分别是诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗。