AC Immune今日宣布,其专有抗α-突触核蛋白(a-syn)免疫疗法ACI-7104.056在早期帕金森病(PD)患者中开展的2期VacSYn试验取得积极的中期安全性和疗效结果。根据新闻稿,这是首次显示通过主动免疫治疗方式靶向a-syn相关病理机制,有望减缓帕金森病的疾病进展。
试验结果显示,该疗法达成预设免疫原性终点,受试者应答率达到100%,同时在药效学作用、靶点占据以及多项临床评估指标上均达到研究设定的目标。多项疾病相关生物标志物结果包括脑脊液中a-syn及神经丝轻链蛋白(NfL)水平的变化,显示患者的PD病理可能趋于稳定。而患者血浆中胶质纤维酸性蛋白(GFAP)以及多巴胺转运体(DaT)SPECT成像结果亦呈现出该疗法具有疾病修饰作用。此外,运动障碍协会统一帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)第三部分总分的变化同样提示患者的病情在向稳定方向发展。ACI-7104.056在本次中期分析中亦展现出明确且良好的安全性特征,未发现具有临床意义的安全问题。
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