11 月 20 日，CDE 官网显示，复星医药芦沃美替尼片新适应症申报上市，用于 2 岁及 2 岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。

截图来源：CDE 官网

芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159） 是复星医药自主研发的一款 MEK1/2 口服高选择性抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。

该药已经在中国获批 2 项适应症，分别用于治疗成人 LCH 及组织细胞肿瘤，以及2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白。

值得一提的是，2025 年 10 月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，CDE 已将芦沃美替尼片纳入「星光计划」，拟开发儿童适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。
「星光计划」是CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。

申请人可通过「星光计划」填写提交《儿童抗肿瘤药物研发实施框架》的方式，与药审中心及早进行沟通，获得其抗肿瘤药物在儿童人群研究过程中技术问题，包括但不限于：研发策略、研究设计、试验药物剂量、先进工具的应用、儿童人群剂型开发等的相应指导。申请人可在研发过程中，与药审中心保持紧密沟通，最终提高儿童抗肿瘤药物的研发效率，及早上市满足患者需求。

截至目前，已有 5 款药物被纳入「星光计划」：

康辰药业：KC1036 片拟开发用于尤文肉瘤；

诺诚健华：ICP-723 口崩片拟开发用于携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤；

复星医药：芦沃美替尼片拟开发用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤；

威凯尔医药：安瑞替尼胶囊拟开发用于携带 NTRK 融合基因的实体瘤；

诺华：盐酸阿思尼布片/胶囊装微片拟开发用于费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病慢性期（Ph+ CML-CP）。

此外，施维雅的 Vorasidenib 片已被纳入试点项目公示，公示时间截至今日。