近期，睿健医药在国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）上的一项口头报告，引起行业关注。

帕金森病（PD），是仅次于阿尔兹海默病的第二大常见神经退行性疾病。相关数据统计，2040 年全球 PD 患者预计将达 1300 万左右，而我国 PD 患者人数几乎将占到全球总患病人数的一半。PD 病因及发病机制复杂，现有治疗手段（如左旋多巴类药物、脑深部电刺激术）仅能缓解早期症状，无法阻止疾病进展，更无法修复已经受损的神经元。 

如今，两条全新技术路线——干细胞替代与基因调控——正把 PD 治疗从“症状管理”推向“疾病修饰”时代。 

干细胞赛道：
多国进入Ⅲ期，中国 iPSC 拿下全球首个快速通道 

睿健医药 NouvNeu001 

以 BlueRock、S.BIOMEDICS 等为代表的国外企业更偏向选择 ESC 细胞，而 iPSC 则是国内企业使用最广泛的来源类型。多家企业如睿健医药、士泽生物、中盛溯源、跃赛生物等，均已布局相关管线。 

2025年10月6日，睿健医药科技有限公司在2025国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）上，对全球首个iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞（NouvNeu001）治疗中重度帕金森的开创性研究进行口头报告。

NouvNeu001受试者的MDS-UPDRS 第III部分评分（运动功能评分）在移植后出现了显著改善：给药后12个月，UPDRS-III评分在OFF状态平均改善30.6分（较基线平均改善幅度为52.82%），ON状态平均改善12.9分（较基线平均改善幅度为54.67%），多项指标的改善具有统计学意义，优于国际竞争对手及其它治疗方案，且在15个月后呈现持续改善的效应。 

此外，标准化Good ON Time等多个非运动症状也在治疗后得到显著改善。

2025年8月，NouvNeu001获FDA快速通道（Fast Track）资格，成为全球首个获此认定的通用型iPSC帕金森细胞治疗产品。 

拜耳 / BlueRock 

2025年9月，拜耳旗下BlueRock宣布帕金森病疗法取得重要进展。

BlueRock 正式启动了全球首个帕金森干细胞疗法 BRT-DA01 关键 3 期临床（exPDite-2），并完成首例患者给药；同时，AskBio 公司在研的帕金森基因疗法 AB-1005 也在欧洲开展了 2 期临床试验并完成首例患者治疗。这两项进展标志着帕金森病治疗进入关键验证阶段。

BRT-DA01 是一种基于同种异体多能干细胞衍生多巴胺能前体细胞。其核心技术是通过将这些前体细胞移植到患者大脑特定区域，并可能重新形成神经网络，以恢复运动功能。此次启动的 3 期临床数据，将作为支持上市许可申请的关键部分。 

士泽生物 XS411

在 iPSC 衍生细胞治疗 PD 赛道中，士泽生物也率先实现了多项关键里程碑突破。其核心管线 XS411 是一款异体通用「现货型」iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞治疗产品，在 PD 治疗领域已获批 2 项临床研究，分别是原发性帕金森病（中美注册临床 1 期）、早发性帕金森病（中国注册临床 1/2 期），均由国家级神经疾病医学中心（北京天坛医院及上海华山医院）牵头。 

中盛溯源 NCR201

前期临床研究数据显示，患者接受 NCR201 治疗半年后，每日 Good ON（不伴麻烦性运动障碍的开期）平均时间比基线改善 89.5% ，多名患者关期消失；关期 MDS-UPDRS III 评分（帕金森病运动评分量表）最高改善 52.9%；Hoehn-Yahr 霍亚分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从 0 级~5 级）半年内最高下降 2 级，实现了疾病逆转。 

基因疗法赛道
AAV 载体多点开花，中美欧同步推进 

MeiraGTx AAV-GAD

AAV-GAD 的技术原理是能将编码谷氨酸脱羧酶（GAD）的转基因递送至丘脑底核，以增加人脑中的主要抑制性神经递质 GABA 的产生。通过基因疗法增加丘脑底核 GAD 的表达，将导致运动回路正常化，并改善帕金森病的症状，同时不影响其他可能造成现有疗法并发症的大脑区域。

已披露的 3 项临床（NCT00195143、NCT00643890、NCT05603312）数据显示，AAV-GAD 安全且耐受性良好，患者在给药后长达一年内的运动功能得到显著改善，还减少了与长期使用左旋多巴相关的运动障碍。

基于 3 项临床数据，2025 年 5 月，AAV-GAD 获美国 FDA 授予再生医学高级疗法（RMAT）称号。目前，MeiraGTx 正计划将 AAV-GAD 项目推进 3 期临床。

拜耳 / AskBio AB-1005 

拜耳 / AskBio 的 AB-1005 ，法基于腺相关病毒载体 AAV2，其核心是递送人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的基因, 而 GDNF 已被证明能够促进多巴胺能神经元的存活和分化。 

两项技术的临床突破印证了干细胞与基因疗法在 PD 治疗中的互补潜力——前者侧重神经元替代与网络重建，后者则聚焦神经营养因子调控与神经保护。 

恒瑞瑞宏迪 RGL-193

恒瑞医药子公司瑞宏迪医药自主研发的 RGL-193 是国内首个用于 PD 患者的在研 AAV 双基因疗法，通过颅内柔性导管系统双侧壳核注射给药，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元。目前，RGL-193 正处于 1 期临床阶段。 

结语

2026–2028 年将是 PD “治愈级”疗法的上市窗口期。谁能率先交出长期安全性和疾病修饰证据，谁就把全球 1 300 万患者的市场钥匙握在手中。