10 月 9 日，CDE 官网显示，正大天晴/首药控股 1 类新药 TQ-B3234 胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗伴有症状、不能手术的 I 型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。

截图来源：CDE 官网

TQ-B3234 是一款选择性 MEK1/2 抑制剂，主要通过对 MEK 蛋白的抑制作用，影响 MAPK 通路，抑制细胞增殖。

在 2025 年 ASCO 大会上，一项评价 TQ-B3234 在 NF1 成人患者中安全性、耐受性及有效性的开放性 I 期试验结果被公布。

截至 2024 年 9 月 30 日，共纳入 40 名成年患者，其中 31 名丛状神经纤维瘤（PN）患者、7 名皮肤型神经纤维瘤（cNF）患者和 2 名恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）。剂量分布如下：5 mg 剂量 4 名、10 mg 剂量 1 名、15 mg 剂量 3 名、50 mg 剂量 24 名、70 mg 剂量 5 名和 100 mg 剂量 3 名。

疗效方面，在 30 名至少接受过一次肿瘤评估的 NF1-PN 患者中，29 名患者（96.7%）出现肿瘤缩小，11 名患者（36.7%）根据 REiNS 标准获得部分缓解 （PR），肿瘤缩小幅度最大为 37.7%。对于 6 名至少接受过一次肿瘤评估的 cNF 患者，所有 6 名患者（100%）均出现肿瘤缩小，最大缩小幅度为 85.2%。

安全性方面，一名患者（cNF 病例）在剂量递增阶段使用 100 mg 剂量时出现剂量限制性毒性 (DLT)，表现为 G3 腹泻（16.7%）。

经过中位 12 个月的随访，在 39 名患者（97.5%）中观察到治疗中出现的不良事件 (TEAE)，其中大多数为 1 级或 2 级。17.5% 的患者报告了 3 级 TEAE；剂量减少的主要原因（15.0%）TEAE 包括痤疮样皮疹、腹泻和水肿。研究期间无死亡病例。