Galimedix Therapeutics今日宣布,其潜在“first-in-class”、在研口服小分子GAL-101的1期临床试验顺利完成。研究结果显示,GAL-101耐受性良好,临床安全性确立,未观察到淀粉样蛋白成像异常(ARIA)或其他严重不良事件(SAEs)。与临床前研究结果一致,GAL-101能够有效穿越血脑屏障,其药代动力学(PK)特征也为推动其口服剂型进入阿尔茨海默病2期临床试验提供了有力支持。
GAL-101通过靶向错误折叠β淀粉样蛋白(Aβ)单体,阻止有毒Aβ寡聚体和原纤维的形成。除口服剂型外,该疗法还被开发作为局部用药。目前Galimedix同时开展GAL-101眼药水用于干性老年黄斑变性(dAMD)的2期临床研究,患者招募正在进行中。
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