ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者出现进行性加重的肌肉无力，萎缩，最终累及吞咽和呼吸功能，中位生存期仅为3-5年。目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。

据神济昌华新闻稿介绍，SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明：TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓ALS患者的运动神经元退行性病变。已完成的SNUG01研究者发起的临床试验（Investigator Initiated Trial，IIT）初步验证了SNUG01的安全性和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。