诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布，美国FDA已批准Alhemo（concizumab）注射液用于预防或减少血友病A（HA）与血友病B（HB）成人及儿科患者的出血发作频率，这些患者年龄12岁及以上且体内无抑制物。新闻稿指出，当前多数无抑制物血友病患者的治疗多依赖静脉输注，而Alhemo作为一种每日一次的皮下注射药物，为该人群提供了更便捷的预防治疗选择。

Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，此次批准是在2024年12月获批适应症（用于体内含有抑制物的HA/HB患者）基础上的扩展。此次批准主要基于3期临床试验explorer8的结果，研究证实Alhemo在12岁及以上无抑制物的HA/HB患者中具有良好的安全性与疗效。试验显示，在无抑制物的HB患者中，年化出血率（ABR）降低79%；在HA患者中，ABR降低幅度更高，达到86%。