Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，其控股子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）与赛诺菲（Sanofi）签署协议。根据协议条款，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研疗法plozasiran（VSA001）的独家权利。Plozasiran是一款潜在“first-in-class”的siRNA疗法，旨在抑制载脂蛋白C-III（APOC3）的产生，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）及重度高甘油三酯血症（SHTG）。根据协议，赛诺菲将向维亚臻支付1.3亿美元的预付款，并在未来根据监管里程碑支付最高2.65亿美元。

维亚臻此前已完成在中国FCS患者中的plozasiran临床3期试验，试验成功达到主要疗效终点及所有关键次要终点。之前公布的试验结果显示，plozasiran在第10个月使患者的中位甘油三酯水平降低高达89%，中位APOC3水平降低高达93%，与安慰剂组相比具有统计学差异。维亚臻已于2025年1月向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交新药上市申请，并获得正式受理。此次合作将进一步推动plozasiran在大中华区的临床应用进程，有望为高甘油三酯血症患者带来新的治疗选择。