7 月 30 日，NMPA 官网显示，阿斯利康长效 C5 补体抑制剂「瑞利珠单抗」在中国获批一项新适应症。根据相关临床试验进度推测，该项适应症大概率为：用于 AQP4 抗体阳性视神经脊髓炎（NMOSD）成人患者。

瑞利珠单抗是阿斯利康斥资 390 亿美元重金收购 Alexion 后获得的重要罕见病管线。2025 年 4 月 15 日，该药在中国首次获批上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。本次获批的是瑞利珠单抗在华申报的第二项适应症。

瑞利珠单抗是阿斯利康罕见病部门的关键产品，接棒重磅炸弹药物依库珠单抗（Soliris），将给药间隔时间由每 2 周一次延长至每 8 周一次。2024 年，瑞利珠单抗实现了 39.24 亿美元的全球销售额，同比增长超 32%，涨势不容小觑。

其市场表现来源于在全球获批的多项适应症：1）成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；2）成人及一个月以上儿科患者的非典型溶血尿毒综合征（aHUS）；3）一个月以上的儿科或青少年 PNH；4）AChR 抗体阳性重症肌无力（gMG）；5）AQP4 抗体阳性视神经脊髓炎（NMOSD）。

而在国内，gMG 和 NMOSD 适应症陆续获批之后，瑞利珠单抗用于 PNH 的 III 期临床也已经在 2024 年 7 月登记公示，同年 10 月实现首例入组，11 月招募完成 18 例患者，预计 2026 年 1 月试验完成，后续有望在国内稳步开展商业化进程。

CHAMPION-NMOSD是一项开放标签、全球多中心 III 期临床，评估瑞利珠单抗在成年 NMOSD 患者中的有效性和安全性。该试验在北美、欧洲、亚太地区和日本招募 58 名患者，出于伦理原因，未设置直接安慰剂对照组，将结果与依库珠单抗关键临床 PREVENT 研究的外部安慰剂组作对比。
2022 年 10 月，阿斯利康公布该试验的阳性结果。数据显示，中位治疗 73 周，瑞利珠单抗治疗的患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 (0.000，0.103)，p<0.0001）。此外，接受瑞利珠单抗治疗的患者在 48 周时 100% 无复发，而外部安慰剂组患者为 63%。
CHAMPION-NMOSD 试验也达到了关键的次要疗效终点，包括试验期间年化复发率（研究中的复发总次数除以总患者年数）和根据 Hauser 步行指数（评估移动能力的量表）测量的移动能力（行走能力）相对基线的临床重要变化。

安全性方面，Ultomiris 与以往临床试验和真实世界结果一致，未观察到新的安全性信号。

此前国内仅有 3 款新药获批用于 NMOSD，除阿斯利康的依库珠单抗之外，还有翰森制药引进的的 CD19 单抗「伊奈利珠单抗」和罗氏制药的 IL6R 单抗「萨特利珠单抗」。瑞利珠单抗获批之后成为第 4 款。