7月11日，FDA与仿制药行业召开启动会，第四期《仿制药使用者付费法案》（GDUFA IV）的谈判拉开帷幕。双方就复杂仿制药的开发、审批流程的透明度以及与FDA沟通渠道的优化等议题展开讨论。

GDUFA III协议将于2027年9月到期，与处方药和生物类似药使用者付费计划（PDUFA VII和BsUFA III）同期结束。FDA与行业的谈判预计将于2025年10月开始，持续至2026年3月。此前识林也报道过PDUFA VIII流程启动。

从外媒报道的会场情况来看，相比创新药企，FDA对于仿制药企的态度有微妙区别。最近常提淡化所谓企业影响（甚至用过“傀儡”一词）的FDA，在面对仿制药企时更多地是表达鼓励与支持。局长Makary强调仿制药的开发和审批直接推动了药品价格的降低，这符合特朗普政府降低药品成本的优先事项。仿制药办公室（OGD）主任Iilun Murphy赞赏仿制药企支付的费用为ANDA（简化新药申请）审批活动提供了稳定的资金流。

在会上，药企代表和FDA探讨了“愿望清单”，不仅反映了目前美国仿制药产业的诉求，也可能体现在未来的GDUFA承诺当中，我国出海仿制药企可关注。

更透明，更多沟通

Teva敦促FDA进一步增加行业与FDA之间的沟通机会。Teva赞赏2024年启动的一项透明度试点项目，允许FDA错过ANDA目标日期或出现复杂监管问题时与申请人建立沟通。在企业的协助和响应下，许多问题能得到高效解决。Teva建议在GDUFA IV中纳入这些试点原则，促进监管可预测性、按时透明沟通以及与行业申请人早期互动，以帮助缓解和解决复杂监管问题。

此外，药品原料工作组（Bulk Pharmaceuticals Task Force，BPTF，一个代表原料药（API）和中间体产业的组织）也呼吁增加对已提交申请状态的透明度，尤其是药物主文件（DMF）变更对于在审ANDA的影响。BPTF建议FDA可以公开审评开始和结束的时间节点，从而API企业不至于给制剂客户“添乱”（don't mess with）。另外，BPTF还希望FDA更新早在2004年发布的ANDA上市后变更指南。

改进检查流程

普享药协会（AAM）提出对检查和检查后流程改进的需求。这些改进将有助于将检查结果更及时地纳入ANDA评估中，从而避免检查决策不必要地阻碍ANDA的批准。

进一步支持复杂仿制药开发

DA定义的复杂仿制药包括局部起效药物，包含复杂API，复杂药物/器械组合或复杂注射剂处方。尽管FDA在GDUFA III期间已批准354种复杂仿制药，但仍有超过300种复杂产品缺乏仿制药竞争，其年销售额超过600亿美元。Teva代表提出，GDUFA IV应包含一个专门的复杂仿制药开发计划，以增强FDA与申请人在开发和审批过程中的互动，还建议FDA收集并共享复杂仿制药首次审批通过率的指标，以便更好地评估审批效率。

加强人工智能在审评审批中的应用

人工智能（AI）在仿制药审批中的应用成为会议讨论的热点。FDA的药品质量办公室（OPQ）主任Michael Kopcha提到，FDA正在使用“Analytics-Driven Supplement Evaluation”（ASE）系统，这是一种卷积神经网络，用于对批准后变更补充申请进行分类，并为审评人员提供决策支持。此外，FDA的AI工具Elsa也已用于以简化产品申请审批的行政工作。此外，FDA的AI工具Elsa也已用于以简化产品申请审批的行政工作。

引入医疗器械监管中的 “最小负担”原则

Teva建议在GDUFA IV中探索将“最小负担原则”（Least Burdensome Provisions）应用于仿制药审评。

“最小负担原则”指南定稿于2019年，要求FDA在向医疗器械企业索要信息时必须符合“最小负担”定义的原则，尽可能减少所需信息的类型和数量，从而降低企业负担，加速可及。Teva认为，最小负担原则既然已用于医疗器械，FDA应该不需要进行任何法定变更即可在仿制药领域实施该原则。

患者组织希望看到数据证实仿制药切实达标

患者、消费者和公共卫生团体也希望参与使用者付费谈判。美国国家健康研究中心（National Center for Health Research）代表要求FDA增加与仿制药安全性和有效性标准相关的绩效目标，包括药品与品牌药的药学等效性、API一致性、生产可靠性、非活性成分的安全性以及稳定性。