Sobi今日宣布，美国FDA已批准其口服药物Doptelet（avatrombopag）用于治疗年龄在1岁及以上、既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者。本次批准还包括一项新剂型——Doptelet Sprinkle（avatrombopag）口服颗粒，适用于年龄在1岁至6岁以下的儿童。

此次儿科适应症的批准主要基于一项全球多中心、随机的3期临床研究AVA-PED-301的结果。该研究评估了Doptelet在ITP儿童患者中的疗效、安全性和药代动力学数据。结果显示，在未使用挽救治疗的前提下，接受Doptelet治疗的患儿中有27.8%达到主要终点——即持久性血小板应答，而安慰剂组在此数值上为0%（p=0.0077，95% CI：15.8-39.7）。Doptelet是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过模拟TPO的生物作用促进巨核细胞的发育和成熟，从而提升血小板水平。此前，该药已获FDA批准用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。