Sobi与Ionis Pharmaceuticals今日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已对反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）给出积极意见，推荐其作为饮食控制的辅助疗法，用于治疗经遗传学确认的家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者。欧盟委员会（EC）预计将在2025年第四季度作出决定。

Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调节血液中甘油三酯代谢的蛋白）。这次CHMP的推荐主要基于3期Balance研究的积极结果。这是一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。

研究显示，在olezarsen治疗组中，从基线到第6个月，甘油三酯水平平均降低42.5%，而安慰剂组未表现出类似下降趋势。在为期12个月的治疗期间，olezarsen可持续稳定地降低患者的甘油三酯水平。此外，安慰剂组发生了11次急性胰腺炎（AP）事件，而80 mg与50 mg的olezarsen治疗组均仅发生1次，显示出临床上具有重要意义的风险降低。研究还表明，该药具有良好的安全性和耐受性。相关结果已发表于《新英格兰医学杂志》。