7月8日，FDA发布了《CBER-CDER 数据标准项目 2024 年度评估》报告，详细总结了过去一年在药品数据标准领域的关键进展与成就。

报告中充斥着读起来颇为晦涩的数据处理领域的专业术语，但其内涵仍然是如何确保FDA与药企之间进行更高效的数据交流，以及FDA如何更高效处理药企递交的数据，从而得出更高质量的监管决策，尤其是在药品审评审批领域。

从最早期的非通用申报资料，到如今药企所熟悉的纸质的CTD、PDF版的电子光盘、基于PDF结构化的eCTD等等，这些都包含着药企与监管之间进行交流的数据格式和数据载体。信息技术发展到AI时代，这些标准和载体在未来必将迎来变革（见识林曾报道过的KASA），而不变的是蕴含在数据中的巨大价值仍未充分发挥。FDA在这个领域的探索值得关注和参考。

报告内容繁多，仅选取与药企关系密切的部分内容做简要介绍。

电子提交、eCTD 4.0、真实世界和药学审评

2024财年的数据显示，向CDER提交的所有文件中，91%采用了eCTD格式，8%采用其他电子格式，仅有1%为纸质提交。对于CDER管辖的申请类型，eCTD的合规率接近100%。对于CBER，超过77%的提交采用了eCTD格式，22%为非eCTD格式，约1%为纸质提交。CBER的数据中包含那些不受eCTD要求限制的提交。

目前全球大部分国家正处于从eCTD V3.2.2到eCTD v4.0的过渡阶段。CBER和CDER针对新申请及其后续提交（例如补充申请）实施eCTD v4.0第一阶段。2023年FDA完成了eCTD v4.0技术试点。试点重点关注eCTD v4.0的增强功能（例如，文档复用、一对多和多对一生命周期）。CBER和CDER对eCTD软件进行了测试，升级了电子提交流程，并开始强化系统集成以纳入eCTD v4.0功能。

真实世界数据（RWD）的主要来源包括美国大多数医院和基础医疗机构（primary care clinics）使用的电子健康记录（EHR）系统，以及用于记录医疗护理事件账单的保险索赔数据库。FDA与各方持续合作，支持从RWD来源提交研究数据，澄清基于RWD来源的研究数据的相关支持数据标准，并支持各种项目以满足RWD用于研究和监管提交的需求，例如OneSource项目。

在药学审评领域，药品质量/化学、生产和控制（PQ/CMC）数据元素和术语数据标准化项目继续开展。2022年，该项目完成了快速医疗保健互操作性资源（FHIR）的PQ/CMC第一阶段要求以及FHIR交换标准的开发，所有PQ/CMC第一阶段数据域的要求都包含在FHIR R5中。在2024年1月的HL7 Connectathon上，FDA测试了第一版FHIR实施指南，涵盖了PQ/CMC的“第一阶段”（产品组成、一般物质信息和多项质量标准报告）。该实施指南随后被提交给HL7（卫生信息交换标准）进行审查和评论，并最终作为试验性标准（STU）1.0.0版本发布。

全生命周期探索新技术和新标准

2024年，FDA完成了结构化产品标签与快速医疗保健互操作性资源（SPL-FHIR）实施指南的首次试点测试，与8家行业组织合作，收集了大量反馈，以提升其质量和准确性。此外，全球药品识别（IDMP）工作组（GIDWG）在药品不良反应监测、药品短缺以及跨境医疗等领域开展了端到端测试案例，成功为96%的选定物质分配了全球物质标识（Global Substance IDs），并为90%的药品分配了全球药品标识（Global PhPIDs），为药品全球实时追踪打下基础。

在药品不良事件报告系统方面，FDA的不良事件报告系统（FAERS II）开始接受ICH E2B（R3）XML格式的提交，用于药品上市前和上市后的安全性报告，进一步增强了统一安全监测的能力。同时，FDA的安全性报告门户网站也更新以支持ICH E2B（R3）数据标准，截至2025年2月，已有25家公司采用了新的提交格式。此外，生物制品有效性和安全性（BEST）创新方法（IM）计划将其HL7 FHIR实施指南整合进互操作性标准建议参考版（Interoperability Standards Advisory Reference Edition），加强其在不良事件报告中的作用，并启动了研究以扩大EHR中不良事件检测的规模。

FDA还完成了超过30项对研究数据模型、技术文件和术语的评估，以评估其在监管审查中的适用性，并发布了2次FDA数据标准目录的更新。