1.瞄准胶质母细胞瘤，AI新锐赋能mRNA疫苗研发

近日，AI制药公司SandboxAQ与iOncologi公司宣布建立战略合作，联合开发、验证并商业化一种针对胶质母细胞瘤的mRNA疫苗。胶质母细胞瘤是成人中最常见且最具侵袭性的恶性脑瘤。双方计划利用SandboxAQ公司的AQBioSim药物发现与优化平台，配合iOncologi公司在免疫治疗设计和临床执行方面的优势，力争在18个月内将首个候选药物推入临床。

2022年，SandboxAQ公司从谷歌母公司Alphabet拆分出来，利用量子计算技术开发人工智能模型，已成功研发了大型定量模型（LQM）。其LQM和AI模拟技术已成功快速识别并设计出可应对包括阿尔茨海默症和帕金森病等的分子。

2.不需要基因检测，新型视网膜疾病基因疗法在美提交BLA

近日，Nanoscope Therapeutics宣布已开始向美国FDA滚动提交在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗视网膜色素变性（RP）引起的严重视力丧失。据公司资料，此为首个针对视网膜疾病的基因非特异性基因疗法，即不限基因突变类型。该疗法基于公司专有多特征视蛋白（MCO），通过一次性、诊室内的玻璃体腔注射给药。

实际上，RP具有遗传多样性，这是一种与100多个已知基因和1000多种不同突变相关的疾病。若该疗法成功上市，可覆盖更广泛的患者群体。公司预计将于2026年初完成全部BLA材料提交工作。该申请凭借其快速通道资格，有资格获得优先审查。

3.家族性高胆固醇血症体内碱基编辑疗法在华IND

近日，尧唐生物宣布，由尧唐生物与深圳信立泰药业股份有限公司联合申报的YOLT-101注射液临床试验申请（IND，受理号：CXSL2500313）已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。该疗法拟开发适应症杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。

据公司资料，继2025年6月获得美国FDA临床试验批准后，YOLT-101成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物，采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE，以及新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE可在不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，降低染色体异常和脱靶风险。