2025年7月9日,上海挚盟医药科技有限公司(Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下简称“挚盟医药”)宣布:公司自主研发的针对中枢神经系统疾病的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂CB03-154近日获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)的临床试验批准,即将在中国开展针对肌萎缩侧索硬化(又称“渐冻症”,ALS)的临床2/3期研究。此前,CB03-154片已获得美国FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),开发用于ALS患者的治疗。
ALS是一种严重的神经系统退行性疾病,可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱、丧失甚至凋亡,最终导致肌肉失去控制。ALS的初始症状通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和无力、吞咽困难或言语不清。生存期一般为出现症状后2-5年,如果没有得到及时有效的治疗,患者病情会逐渐恶化,最终导致无法行动、说话、进食、呼吸,继而死亡。而现有的ALS治疗手段只能起到小幅改善患者功能或轻微延长生存期的作用,尚无可以阻止或逆转疾病进展的治疗方法,ALS仍然存在巨大的未满足的临床治疗需求。
目前,虽然ALS的发病机制没有被完全明确,但研究发现与离子通道、突触间传递和连接的改变,以及神经元的兴奋与抑制失衡有密切关系。其中,钾离子(K+)通道是分布最广、种类最多的一类离子通道,主要参与调节神经元的兴奋性及动作电位发放的频率和振幅。
CB03-154片是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂,具有优异的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性,潜在的适应症包括ALS、癫痫、重度抑郁等CNS疾病。临床前研究已证实CB03-154可显著降低ALS运动神经元的过度兴奋,显著减缓与肌肉力量相关的功能参数的恶化,延迟发病,延长生存期并使肌肉和神经元形态正常化。
此前,CB03-154已经在美国和澳洲开展了面向健康受试者,旨在评估CB03-154的安全性、耐受性和药代动力学的1期临床试验,以及在中国面向健康受试者的桥接试验。2024年,CB03-154 1期临床试验结果,ALS和癫痫的临床前试验结果在美国神经学学会年会(ANA)和美国癫痫协会年会(AES)上发布,得到了同行的广泛关注。有关ALS的临床前研究结果因其出色的创新性和优异的疗效,被评为ANA 2024年会的优秀壁报,公司因此受邀在movement disorder special interest group 专题讨论会上进行了发言。
挚盟医药创始人陈焕明博士表示:“此次获批,是挚盟创新药CNS管线研发的又一重要里程碑,是中国药监局评审专家对公司的创新能力和临床数据的充分认可。我们相信,CB03-154具有成为治疗ALS的”first-in-class”药物潜力。挚盟会持续努力,争取早日把安全、有效,且患者用得起的产品推向市场,为ALS和其他CNS疾病患者带来新的治疗选择和更多的临床获益。”
挚盟医药创立于2018年,专注于原创小分子药物研发。除了在慢性乙型肝炎功能性治愈领域的布局,挚盟医药还深度布局癫痫、神经性疼痛(如癌性疼痛)、渐冻症、抑郁症、双向情感障碍等神经系统疾病的创新药研发。此前,挚盟医药已经完成了多轮融资。
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