2025年7月9日，上海挚盟医药科技有限公司（Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下简称“挚盟医药”）宣布：公司自主研发的针对中枢神经系统疾病的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂CB03-154近日获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，即将在中国开展针对肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）的临床2/3期研究。此前，CB03-154片已获得美国FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)，开发用于ALS患者的治疗。

ALS是一种严重的神经系统退行性疾病，可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱、丧失甚至凋亡，最终导致肌肉失去控制。ALS的初始症状通常包括手臂或腿部肌肉抽搐和无力、吞咽困难或言语不清。生存期一般为出现症状后2-5年，如果没有得到及时有效的治疗，患者病情会逐渐恶化，最终导致无法行动、说话、进食、呼吸，继而死亡。而现有的ALS治疗手段只能起到小幅改善患者功能或轻微延长生存期的作用，尚无可以阻止或逆转疾病进展的治疗方法，ALS仍然存在巨大的未满足的临床治疗需求。

目前，虽然ALS的发病机制没有被完全明确，但研究发现与离子通道、突触间传递和连接的改变，以及神经元的兴奋与抑制失衡有密切关系。其中，钾离子（K+）通道是分布最广、种类最多的一类离子通道，主要参与调节神经元的兴奋性及动作电位发放的频率和振幅。

CB03-154片是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有优异的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性和药效、药代性质及安全性，潜在的适应症包括ALS、癫痫、重度抑郁等CNS疾病。临床前研究已证实CB03-154可显著降低ALS运动神经元的过度兴奋，显著减缓与肌肉力量相关的功能参数的恶化，延迟发病，延长生存期并使肌肉和神经元形态正常化。

此前，CB03-154已经在美国和澳洲开展了面向健康受试者，旨在评估CB03-154的安全性、耐受性和药代动力学的1期临床试验，以及在中国面向健康受试者的桥接试验。2024年，CB03-154 1期临床试验结果，ALS和癫痫的临床前试验结果在美国神经学学会年会（ANA）和美国癫痫协会年会（AES）上发布，得到了同行的广泛关注。有关ALS的临床前研究结果因其出色的创新性和优异的疗效，被评为ANA 2024年会的优秀壁报，公司因此受邀在movement disorder special interest group 专题讨论会上进行了发言。

挚盟医药创始人陈焕明博士表示：“此次获批，是挚盟创新药CNS管线研发的又一重要里程碑，是中国药监局评审专家对公司的创新能力和临床数据的充分认可。我们相信，CB03-154具有成为治疗ALS的”first-in-class”药物潜力。挚盟会持续努力，争取早日把安全、有效，且患者用得起的产品推向市场，为ALS和其他CNS疾病患者带来新的治疗选择和更多的临床获益。”

挚盟医药创立于2018年，专注于原创小分子药物研发。除了在慢性乙型肝炎功能性治愈领域的布局，挚盟医药还深度布局癫痫、神经性疼痛（如癌性疼痛）、渐冻症、抑郁症、双向情感障碍等神经系统疾病的创新药研发。此前，挚盟医药已经完成了多轮融资。