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又一国产药获“孤儿药”认定!
发布时间: 2025-07-08     来源: 蒲公英Ouryao

来源:企业公告   编辑:wangxinglai2004


近日,荣昌生物制药(烟台)股份有限公司发布公告,公司产品泰它西普(商品名:泰爱®,研发代号:RC18)获得欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定,用于治疗重症肌无力。

重症肌无力(Myasthenia Gravis, MG)是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病。据数据显示,全球MG患病率约为每10万人15-25例,在欧盟符合罕见病(患病率低于万分之五)定义。

尽管现有治疗(如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂)可在一定程度上控制症状,但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗副作用或疾病反复发作,重症肌无力领域仍存在重大未满足的临床需求。 

泰它西普是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。在重症肌无力中,病理性B细胞会产生攻击神经肌肉接头处蛋白(如乙酰胆碱受体AChR、肌肉特异性酪氨酸激酶MuSK等)的自身抗体,而泰它西普则通过同时阻断BLyS和APRIL 信号通路,能够更有效地抑制异常活化的B细胞,减少致病性自身抗体的产生,从而有望从源头上干预重症肌无力的疾病进程。

“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

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