日前Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会批准Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor），用于6岁及以上、CFTR基因中至少有一个非I类突变的囊性纤维化（CF）患者。在两项头对头关键临床试验中，Alyftrek在一秒用力呼气量百分比（ppFEV1）上与获批CF联合疗法相比疗效相当，且在降低汗液氯化物方面优于获批疗法，显示出患者的CFTR蛋白功能获得更大改善。值得一提的是，这款三联疗法被行业媒体Evaluate列为潜在重磅疗法之一。

在CF患者中，CFTR基因的突变导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和/或功能减少。Alyftrek的活性成分vanzacaftor和tezacaftor是校正剂，其作用机制是通过促进CFTR蛋白的加工与转运，从而增加细胞表面CFTR蛋白的表达量。Deutivacaftor是一种增效剂，旨在增加送达细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善细胞膜上盐和水的流动。