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速递丨舶望制药用于治疗补体介导疾病siRNA新药完成临床I期首例受试者给药
发布时间: 2025-06-27     来源: 医药观澜

6月25日,舶望制药宣布,其在研小干扰RNA(siRNA)药物BW-40202完成临床I期首例健康受试者给药,BW-40202是靶向补体因子B(CFB)的用于治疗补体介导疾病的药物。该里程碑在澳大利亚临床研究中心达成。此外,BW-40202已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的新药临床试验(IND)批准,将在中国临床研究中心同步推进。


BW-40202是一种靶向肝脏中CFB mRNA的siRNA药物, 通过RNA干扰(RNAi)机制,抑制CFB mRNA的表达,从而降低血清CFB蛋白水平并抑制补体替代途径(CAP)活性。在临床前研究中,BW-40202表现出优异的纯度和稳定性,能够显著降低血清CFB蛋白水平,有效抑制CAP活性,并具有长效性和良好的安全性。该项首次人体试验将评估BW-40202在健康受试人群的安全性、药代动力学及生物标志物变化。临床前研究数据支持该疗法在治疗补体介导疾病方面具有创新治疗的潜力。


"这一里程碑事件推动了我们开发针对补体系统疾病的精准RNAi疗法的使命,"舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示,"通过在基因层面沉默CFB,我们力争为这类存在高度未满足医疗需求的补体介导疾病患者提供靶向治疗方案。"


公开资料显示,补体系统是免疫系统的关键组成部分。过度激活或补体系统失调可引发多种严重疾病,包括补体介导的肾脏疾病、补体介导的溶血性贫血、年龄相关性黄斑变性等疾病。目前,针对此类疾病的治疗选择十分有限,且不具有针对性,亟需创新的精准靶向的治疗方法。


舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司,致力于开发新一代RNAi疗法,为全球患者提供更优治疗选择。该公司依托肝靶向与肝外递送技术平台,构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前,舶望制药已有六款RNAi候选药物进入临床研究。

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