渤健（Biogen）近日公布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115/ION306）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一项1期临床试验的积极结果。该药物与渤健已获批的ASO疗法Spinraza（nusinersen）具有相同的作用机制，但在设计上追求更高效力，并有望实现每年仅需一次给药。在此次中期分析中，研究对象为一组既往接受过基因治疗但临床状态仍不理想的SMA患儿。结果显示，无论是40 mg还是80 mg剂量，salanersen均表现出良好的耐受性，并可显著降低神经退行性标志物神经丝轻链（NfL）的水平。在基线NfL浓度较高的患者中，治疗6个月后平均NfL下降幅度达70%，这一效果可持续维持至一年。

除了安全性和生物标志物数据外，研究还对部分随访时间达到一年的患儿（n=8，年龄2至12岁）进行了初步临床结局评估，结果同样令人鼓舞。半数患者（4人）达成了此前无法独立完成或需他人协助完成的世界卫生组织（WHO）运动发育里程碑，如独立行走、爬行、站立或坐起。基于这一积极成果，渤健正与监管机构沟通，计划推进salanersen进入注册性临床研究阶段，进一步拓展该公司在SMA治疗领域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健之前从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、生产及商业化权利。