Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA批准小分子药物Harliku（nitisinone）片剂用于降低成人尿黑酸尿症（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。根据新闻稿，Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。

Harliku这次的获批主要基于一项随机研究的结果，共纳入40例AKU患者。研究显示，经过三年治疗，Harliku显著改善了患者的疼痛感、精力和身体功能，评估工具为36项简明健康调查表（SF-36）。