今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）联合开发的重磅疗法Dupixent（dupilumab）获美国FDA批准，用于治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者。根据新闻稿，Dupixent是获美国FDA批准的首款BP疗法。

BP是一种慢性且易复发的皮肤病，伴有潜在的2型炎症，通常发生于老年人群。其特点为剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红及疼痛性病变。水疱和皮疹可能遍布全身，导致皮肤出血和结痂，使患者更易感染，并影响日常生活。

这次FDA的批准主要基于ADEPT关键2/3期研究的数据。ADEPT是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Dupixent在106名中重度BP成人患者中为期52周的疗效与安全性。随机分组后，患者接受每两周一次Dupixent（n=53）或安慰剂（n=53）治疗，并伴随标准疗法口服皮质类固醇（OCS）。主要终点为第36周实现疾病持续缓解的患者比例。

分析结果显示，在主要终点上，18.3%的患者实现了持续疾病缓解，而安慰剂组为6.1%（差值12.2%；95% CI：-0.8%至26.1%）。另外，38.3%的患者实现了临床意义上的瘙痒缓解，此数值在安慰剂组为10.5%。此外，Dupixent组患者的口服皮质类固醇累计中位剂量为2.8克，低于安慰剂组的4.1克。

在这类老年患者群体中，使用Dupixent治疗相比安慰剂更常见的不良事件（发生率≥2%）包括关节痛、结膜炎、视力模糊、疱疹病毒感染和角膜炎。此外，Dupixent治疗组有1例患者报告急性泛发性脓疱性皮疹事件，安慰剂组中未观察到该不良反应。

Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，能够抑制白细胞介素4（IL-4）和白细胞介素13（IL-13）信号通路。它已在全球60多个国家和地区获得一种或多种适应症的监管批准，包括特应性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、结节性瘙痒症、慢性自发性荨麻疹及慢性阻塞性肺病。全球有超过100万名患者正在接受Dupixent治疗。