6月17日，美国FDA官网发布新闻稿，宣布推出“局长国家级优先审评凭证”（Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV）试点项目，支持与“美国国家利益”相关的药物研发。

获得该凭证的公司可将新药申请的常规审评周期（约10–12个月）缩短至1–2个月。该项目采用跨部门专家团队会诊式审评模式，即在提交完整申请后召开为期1天的“肿瘤会诊”式会议，由多学科医生和科学家对临床资料进行集中评审，以提高效率。

FDA局长马卡里（Marty Makary）指出，此方案汲取了他曾作为外科肿瘤科医生主持跨专业会诊的经验，通过多学科团队快速决策，帮助更多新疗法尽快惠及患者。FDA强调，新项目在加速审评的同时将维持严格的安全、疗效和质量标准。例如白宫发言人表示，此改革“不改变药物评价方式——只改变评价时机”，是一项简化繁文缛节但保持科学严谨的“常识性改革”。

什么是国家级优先审评？

这些优先事项包括：应对美国卫生危机或紧急公共卫生需求、研发创新疗法、以及提升美国国内制药能力以保障国家安全等。

获选公司须在提交最终新药申请前至少60天，提交化学、制造和控制（CMC）资料以及拟用说明书，以便FDA提前审阅关键信息。凭证给予持有企业增强沟通权利，包括与FDA的频繁交流和实时指导，并可在满足条件时申请常规的加速审批通道。凭证可指定用于某一特定在研药物，或以非指定形式发给企业，由企业自行决定用于符合项目目标的候选药物。凭证有效期为自领取后两年内必须使用。

与现有产品级优先审评券不同，CNPV是一种针对企业的激励措施，且不可转让或出售。FDA保留将某公司的凭证分配给特定药物的权利，也可发给公司后者用于未来新药。FDA承诺，在CNPV审评中将不降低评估标准，审评视野与现有突破疗法、加速审批等项目类似，但时间窗更短。

例如FDA副局长Sara Brenner表示，该项目加强了与申请人之间的沟通，有助于减少不必要的时间浪费，且“在不牺牲安全或科学审查的前提下”提高效率。

有哪些独特之处？

传统的优先审评（Priority Review）项目通常针对具有重大治疗潜力的药物，将审评时间从标准的10个月缩短至6个月。

另外，FDA还通过各种凭证计划激励药企研发特定疾病治疗药物，如热带病、罕见儿科疾病等。这些传统优先审评凭证（PRV）往往可在市场上交易，为开发商提供了数千万美元甚至过亿的非稀释融资渠道。

CNPV则有所不同：它是针对企业层面的凭证，发行数量极少，仅作为一年期试点；更重要的是，新凭证禁止转让，只能由持有的公司自行使用。这意味着获凭证公司必须自行负责项目推进，不可通过卖凭证获利，偏重于鼓励符合国家重点的创新项目而非追逐金融利益。

时间上，CNPV的审评速度也远超现有机制。传统的加速审评一般6个月内完成，而CNPV承诺1-2个月即可完成决策，是FDA迄今最快的审评目标之一。实现此目标的手段包括提前提交主要资料、跨部门专家团队一次会诊式审核、以及加强全流程沟通。

然而，这也对企业和FDA提出更高要求：申请必须高度完善、研发和生产紧凑无缝；FDA亦需投入大量资源协调团队审评。据分析人士指出，该试点项目资源密集，对FDA现有人员和流程都是严峻考验。

为什么在此时推出CNPV？一方面，FDA新领导层近年来不断强调要“挑战常规”、运用现代技术缩短审评周期。在《JAMA》观点文章中，FDA局长马卡里和同事提出借鉴新冠疫苗紧急授权经验，实现“快速或瞬时审评”。

另一方面，美国政府也在推动药品供应链本土化、提升公共卫生应急能力。2025年5月的总统行政令明确提出，加速建设美国国内制药设施是维护国家安全的紧迫任务。FDA此次将“增加美国国内制造能力”列入国家利益优先事项，正好与这一大方向一致。综合来看，CNPV试点融汇了加速疗法审批和强化国家健康安全的双重目标。

有哪些影响？

一方面，获凭证公司可大幅缩短新药上市时间，有望更快将创新疗法推向市场。提前提交绝大部分资料并配合频繁沟通，可以显著减少传统审批中的“等待时间”。FDA官员也强调，此前临床试验尚未完成即提交申请不会“走捷径”，而是优化审评流程。此外，在符合条件时，公司仍可申请加速批准，使得药物即便在关键试验完成前也能部分获批。

但激励带来的是高度竞争和风险。由于发放名额极少，并需经FDA局长判断符合“国家利益”，并非所有符合要求的企业都能获凭证。且与可出售的传统优先审评凭证不同，CNPV本身不产生直接资本收益，这对资金敏感的小型创新企业而言吸引力减弱。

获凭证企业必须为超短审评窗口做好万全准备：数据和资料要充分完备，信息表达必须准确有逻辑，否则极易因资料不足被FDA要求延长审评或驳回申请。也就是说，这种高强度的审评模式要求企业在前期研发和质量控制上投入更多资源，以免“加速”变成“赶工”导致的错误或遗漏。

对FDA及审批流程的影响也不容忽视。该项目要求FDA在资源有限的情况下组建跨部门多学科团队，并加快常规审评节奏。而目前FDA正在经历组织重整和人员紧缩，已有GSK、KalVista等公司报告审批延误。频繁的内部裁员和重组，让FDA能否保证既高效又高质地完成更多快速审评成为疑问。项目规定FDA可在资料不足时延长审评期限，这体现了对现实压力的考量。未来若项目成效显著，FDA或许会将类似跨部门会诊模式推广到其它重要药物审批中；若执行出现问题，也可能影响公众和监管层对加速审批改革的信心。

结语

然而，资源稀缺是一大挑战，毕竟“僧多粥少”。一些行业观察者指出，在人员、预算未明显增加的情况下，这一资源密集型项目对FDA审评体系是“极大考验”。如果同时有多项申请获得加速审评资格，FDA必须权衡常规项目的审批时间和质量，避免形成新一轮审批“拥堵”。政策出台之初，如何设置透明、公正的评选标准以及确保监督机制完备，也被视为阻止滥用的重要课题。