6月4日，Sarepta Therapeutics宣布其基因治疗载体获得FDA的“平台技术（Platform Technology）”认定。

基因治疗药物研发和上市过程面临着诸多挑战，其中一个关键问题是，实验性治疗往往共享某些组分，如用于递送治疗基因的病毒载体。这些组分的安全性和有效性需要在每个单独的治疗项目中重复验证，耗费时间和资源，延缓了新疗法的上市速度。

FDA“平台技术”认定指南草案于2024年5月发布，基于指南，如果某个基因治疗组分（如病毒载体）在多个治疗项目中被证明是安全且有效的，那么在后续使用该组分的实验性治疗中，可以利用之前积累的数据，从而加速新疗法的开发和审批过程。

Sarepta是基因治疗领域的先锋之一，专注于开发针对严重遗传性疾病的基因治疗药物。此次获得FDA“平台技术”认定的载体是腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）载体rAAVrh74。这一载体在Sarepta的多个基因治疗项目中发挥了关键作用，包括用于治疗肢带型肌营养不良（Limb-Girdle Muscular Dystrophy，LGMD）的实验性基因治疗药物，以及备受关注的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）基因治疗药物Elevidys。

肢带型肌营养不良是一种导致进行性肌肉无力的遗传性疾病，严重影响患者的生活质量。Sarepta的SRP-9003是其针对LGMD的基因治疗药物中进展最快的项目，目前正处于三期临床研究阶段，针对LGMD 2E/R4亚型。此次rAAVrh74载体获得“平台技术”认定，意味着Sarepta在后续开发其他使用该载体的基因治疗药物时，可以利用SRP-9003项目中积累的数据，加快研发进程。

据新近上任的FDA生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）主任Vinay Prasad透露，目前已有数家公司获得或正在申请“平台技术”认定，其中部分可能很快获得批准。

回顾我国针对腺相关病毒载体基因治疗的指南文件，有2024年1月的《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》，2024年12月的《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，研究要求已趋于清晰。