6月10日，和誉医药宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）的新药上市申请（NDA），拟用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼是和誉医药自主研发并进入 NDA 审批流程的首个项目，已经在多项临床试验中展现出较好的临床疗效、安全性和耐受性。

“腱鞘巨细胞瘤生长在关节内部和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。腱鞘巨细胞瘤主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力，限制患者的工作和社交生活。” 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉教授表示，“基于MANEUVER研究的最新数据以及匹米替尼对CSF-1R的高选择性和有效抑制作用，加上每日一次的口服给药方式还有助于提高患者的长期依从性，匹米替尼有可能为腱鞘巨细胞瘤患者建立一种新的治疗模式。

此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于今年5月将 pimicotinib纳入优先审评，此举将进一步帮助匹米替尼加快通过上市审批的速度。Pimicotinib还被NMPA纳入突破性治疗品种。2023年12月，和誉医药与德国默克（Merck KGaA）就匹米替尼的商业化权利达成协议，德国默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。匹米替尼也获得了美国FDA授予突破性疗法认定，和获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。

和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示：“匹米替尼申请上市是和誉医药发展历程中的重大里程碑时刻。匹米替尼展现出优秀的临床疗效和安全性，将为临床医生和患者带来突破性的治疗选择，并进一步加强我们在新药研发上的实力与决心。”

默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹表示：“随着Pimicotinib上市许可申请获受理并启动优先审评，我们致力于为中国患者提供首个获批的TGCT系统性治疗方案，以填补巨大的、未被满足的医疗需求。Pimicotinib不仅展现出缩小关节肿瘤的疗效，更在改善患者日常功能结局，如活动受限、疼痛和僵硬等方面表现亮眼，展现了其作为TGCT‘同类最优’药物的潜力。我们正同步推进向美国FDA提交上市许可申请，并计划在其他市场陆续申报。”

此次NDA申请获受理是基于匹米替尼优异的全球3期MANEUVER研究第一部分的研究结果。在该研究中，经盲法独立审查委员会（BIRC）评估，每日一次匹米替尼在第25周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善(54.0% vs. 安慰剂3.2%；p < 0.0001)。除此之外，该研究还显示，与TGCT患者报告的关键结果相关的所有次要终点均有统计学意义和临床意义的改善，包括活动范围和身体功能的改善以及僵硬和疼痛的减少。这些数据已于本月初在2025年ASCO年会上公布。