REGENXBIO今日公布其在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE临床试验的最新积极中期数据。此次更新涵盖功能、标志物及安全性方面的成果。分析显示，剂量水平2组受试者在治疗后第9个月与第12个月均展现出持续的功能改善，表现优于外部自然病程对照组。

此外，生物标志物数据显示，RGX-202在不同年龄段患者中均实现了稳定且强效的微抗肌萎缩蛋白表达和转导水平。其中一位在治疗时年仅2岁的新入组患者，其微抗肌萎缩蛋白表达水平达到对照组的118.6%。安全性方面，RGX-202继续展现出良好耐受性，试验中未观察到任何严重不良事件或特别关注的不良事件。

RGX-202是一种潜在“best-in-class”的基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和预后。RGX-202的独特之处在于编码的微抗肌萎缩蛋白中包含了关键的C末端（CT）结构域，在临床前研究中，CT结构域已被证明可保护肌肉免受收缩引起的压力并改善其自我修复能力。