6 月 4 日，BMS 宣布，其注射用罗特西普（商品名：利布洛泽）在国内获批新适应症，治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。

新闻稿指出，这是近 20 年来首个获批用于治疗较低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血的创新药物，有望重新定义需要定期输血的较低危 MDS 患者贫血治疗。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系肿瘤，主要表现为由骨髓造血细胞异常发育、无效造血引起的一系或多系的外周血细胞减少。临床中，约 77% 患者诊断时为较低危 MDS （LR-MDS）。对于这些患者，慢性贫血和输血依赖是主要的临床问题。

目前，LR-MDS 的治疗面临诸多挑战，促红素、免疫抑制剂、去甲基化药物、来那度胺、沙利度胺和雄激素等多种常规和支持治疗手段的临床应用效果并不理想，可能伴有较大的副作用或高昂的费用。

罗特西普（luspatercept-aamt，Reblozyl）作为全球首创的红细胞成熟剂。作为一种配体陷阱，罗特西普通过靶向结合可调节晚期红细胞成熟的转化生长因子 (TGF)-β 超家族的特定配体，减少 Smad2/3 信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

目前，罗特西普已在美国等全球多个国家获批用于 β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征 (MDS) 。2022 年 1 月，该药在国内获批，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注 ≤15 单位/24 周的 β-地中海贫血成人患者。

罗特西普最初由 Acceleron Pharma 开发，2011 年 8 月，新基（后被 BMS 收购）与 Acceleron 达成合作，共同负责罗特西普的开发、生产和商业化。2021 年 11 月，默沙东以 115 亿美元收购 Acceleron Pharma 获得罗特西普。

据 BMS 财报，罗特西普近年来销售额逐年攀升，2023 年销售额突破 10 亿美元，2024 全年销售额达 17.73 亿美元。

在 2024 EHA 大会上公布了一项罗特西普在包括中国患者中的桥接临床结果（MEDALIST 研究的桥接研究 MDS-004），该研究旨在评估罗特西普治疗输血依赖的较低危 MDS 伴环状铁粒幼红细胞基线更重、EPO 水平更高的包括中国患者在内的亚洲患者贫血的疗效和安全性。

数据显示：在 ITT 人群中，1-24 周期间，60% 的患者 RBC-TI（8 周 RBC 输注独立性）≥8 周，达到了主要研究终点。对于 RBC-TI≥8 周的患者，中位应答持续时间可达 24.4 周，43% 的患者 RBC-TI ≥12 周 ，血液学改善-红系反应（mHI-E）率为 63%，总体疗效数据与 MEDALIST 研究数据基本一致。安全性方面，研究未发现新的安全性事件。

该会议上还公布了罗特西普用于一线治疗未经红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的较低危 MDS 的 COMMANDS 研究最新数据显示。