GPCR 领域新药研发平台上海阿尔法分子企业发展有限责任公司（简称阿尔法分子），近日宣布同时获批中国药监局（NMPA）和美国食品药监局（FDA）临床许可 IND（Investigational New Drug）药物临床试验批件。

该产品为肥大细胞受体 MRGPRX2 调节剂。候选分子 AM-001 为口服小分子，将用于特应性皮炎、荨麻疹等自身免疫系统疾病的治疗。通过靶向肥大细胞表面 MRGPRX2 受体，同时调节肥大细胞和外周感觉神经元，AM-001 具有成为同类最优药物的潜力，能够以差异化的方式治疗疾病。AM-001 为高度安全的候选分子，临床前 GLP 毒理安全窗口超过 600 倍。相关适应症的有效性在灵长类动物得到验证，并取得卓越的药效结果。

  关于肥大细胞受体 MRGPRX2

MRGPRX2 是一种 G 蛋白偶联受体 (GPCR)，主要存在于肥大细胞和外周感觉神经元中。肥大细胞是免疫反应的关键调节器，存在于大多数血管化组织中，包括皮肤、脂肪组织和消化道。该受体由多种在炎症过程中普遍存在的配体激活。靶向 MRGPRX2 可能在一系列慢性炎症疾病中具有强大的潜力，并在减轻神经源性炎症方面发挥重要作用。MRGPRX2 产品将很有可能成为一种极具吸引力的生物制剂替代方案，尤其是最近刚刚临床概念验证的产品 EVO-756 得到充分体现。

  全球竞争格局

MRGPRX2 受体为临床概念验证的靶点。目前，全球进展最快的分子为 Evommune 的 EVO-756。阿尔法分子的 AM-001 目前为全球第二快的同靶点产品。

2025 年 5 月 28 日，美国 Evommune 公司公布该靶点临床 2a 积极结果，在安全性和药效上均达到慢性荨麻疹治疗的主要治疗终点。临床上一天口服一次 300 mg 或者一天口服两次 50 mg，四周内 41% 的病人均可得到显著缓解。

与 EVO-756 相比，AM-001 具有潜在更大的安全窗口、更低的起效剂量、更广的适应症应用范围。

此外 Septerna 公司的 SEP-631 和 Novartis/Kyron 的 KRP-223 研发紧随其后，均处于临床前研究。

  关于阿尔法分子

阿尔法分子成立于 2020 年，专注于利用生物计算、人工智能和原创生物技术靶向 GPCR 受体，进行创新药研发。公司核心成员由医药研发领域院士、博士及国际顶尖高校教授组成，创始合伙人 Horst Vogel 院士和袁曙光博士曾双双入选国家海外高层次人才及「全球 Top2% 顶尖科学家」榜单。2025 年，阿尔法分子获得「国家高新技术企业」称号、「专精特新中小企业」称号。

GPCR 是当前最为重要的药物研发靶标之一，全球近 40% 上市药物皆针对 GPCR 开发。阿尔法分子团队在 GPCR 领域沉淀多年，拥有多项全球首创的生物技术，包括：测试 G 蛋白偶联受体蛋白（GPCR）的生物芯片、测试细胞电生理的生物芯片、追踪单分子细胞的生物芯片等。

2021 年底，阿尔法分子团队参加第四届全球 GPCR-DOCK 计算机预测建模大赛，击败谷歌 AlphaFold2 并取得胜利。在该大赛中，阿尔法分子团队在预测阿片受体 KOR 与多肽结合的体系中，斩获全球第一。近期，上海阿尔法分子团队针对 GPCR 开发的 AI 药物筛选算法中，再次突破了领域内主要技术瓶颈，为 GPCR 新药研发带来全新变革。