5 月 29 日，诺华中国宣布其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊获得 NMPA 批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者，为这一群体提供了新的治疗选择。

作为全球同类首创的特异性补体 B 因子口服抑制剂，盐酸伊普可泮胶囊在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者和成人 C3 肾小球病（C3G）。

PNH 是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。血管内溶血时大量血红蛋白丢失导致贫血，贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害，导致疲倦、肌肉疲劳和生活质量下降等。

PNH 常见于 30-40 岁人群，对于回归工作和正常生活更为迫切。在接受抗补体 C5 治疗的患者中，仍有 74% 的患者持续感受到疲劳，超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。

本次新适应症获批是基于 APPLY-PNH 的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体 C5 治疗。 

 目前已经获批用于 PNH 治疗的药物，还有阿斯利康（AstraZeneca）的依库珠单抗（Eculizumab）和瑞利珠单抗（Ravulizumab）、诺华（Novartis）的可伐利单抗（Crovalimab）、Apellis Pharmaceuticals研发的Pegcetacoplan（Empaveli、APL-2）。

• AZ的依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，靶向补体系统中的C5蛋白，通过抑制C5的裂解，阻止膜攻击复合物（MAC）的形成，从而减少溶血和血栓形成。依库珠单抗于2022年在中国正式获批上市，并于2024年进入国家医保目录。

• AZ的瑞利珠单抗是一种长效C5补体抑制剂，通过靶向抑制末端补体C5的激活，减少溶血和血栓形成。已在美国、欧盟、日本等地区获批用于PNH的治疗。

• 诺华的可伐利单抗是一种新型的人源化单克隆抗体，靶向补体蛋白C5。与依库珠单抗不同，可伐利单抗通过独特的结合位点，能够克服C5多态性，为特定基因突变患者提供有效治疗。2022年12月25日获得美国FDA批准，并于2022年8月在中国提交上市申请。 

• Apellis Pharmaceuticals研发的Pegcetacoplan是一种C3靶向抑制剂，通过特异性结合补体C3和C3b，控制末端补体介导的溶血，已在美国获批用于PNH的治疗，同时在欧盟获批用于对C5抑制剂反应不足或不耐受的患者。 

这些创新药物的获批和应用，为PNH患者提供了更多治疗选择。