Alnylam Pharmaceuticals日前公布了3期临床试验HELIOS-B的最新分析结果，该研究评估了RNAi疗法vutrisiran治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者（ATTR-CM）的效果。结果显示，vutrisiran能够快速降低转甲状腺素蛋白水平，减少关键心血管事件，如因心血管事件住院和因心力衰竭（HF）住院。此外，在双盲期间，接受vutrisiran治疗患者的紧急心力衰竭就诊与安慰剂组相比，减少了46%（95% CI：0.30，0.98；p=0.041）。这些心血管事件通常是全因死亡（ACM）的前兆，也是疾病进展的关键指标。 

重要的是，2024年11月的数据分析（包括长达42个月的随访）进一步验证了HELIOS-B主要分析中vutrisiran对ACM的影响，并表明vutrisiran能够降低心血管死亡风险。在42个月内，患者的全因死亡风险降低了36%（95% CI：0.46，0.88；p=0.007），心血管死亡风险降低了33%（95% CI：0.47，0.96；p=0.038）。

Vutrisiran已获得美国FDA批准，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的ATTR-CM患者。