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潜在首款!“First-in-class”疗法监管申请获美国FDA受理
发布时间: 2025-05-20     来源: 药明康德

Travere Therapeutics日前宣布,美国FDA已受理其寻求Filspari(sparsentan)用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)完全批准的补充新药申请(sNDA)。该申请的PDUFA日期为2026年1月13日。根据新闻稿,若获批,sparsentan将成为首个获FDA批准用于FSGS的治疗方案。值得一提的是,Filspari被分析公司Clarivate列为2023年值得关注的潜在15款重磅疗法之一。


FSGS是一种罕见的蛋白尿性肾脏疾病。该疾病以进行性肾脏瘢痕形成为特征,常导致肾衰竭。FSGS的特点是蛋白尿,由于肾脏正常过滤机制破坏导致蛋白质渗入尿液。一旦进入尿液,蛋白质被认为对肾脏其他部分(尤其是肾小管)具有毒性,并被认为会促进疾病进展。目前尚无获批用于治疗FSGS的药物。

这次sNDA的提交得到了临床3期DUPLEX研究和临床2期DUET研究结果的支持。DUPLEX和DUET研究表明,与最大标签剂量的获批药物相比,sparsentan能为FSGS儿童和成人患者提供更快速、更优效且持续的蛋白尿减少。在DUPLEX和DUET研究中,Filspari耐受性良好,安全性与最大剂量的活性对照药物相当,且与迄今为止开展的所有临床试验结果一致。

Sparsentan是一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)。目前该药已获批用于减缓IgA肾病(导致肾衰竭的主要原因)成人患者的肾功能下降。

 

 

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