CRISPR Therapeutics日前公布其在研、ANGPTL3靶向体内肝脏基因编辑疗法CTX310，在其首个人体剂量递增临床1期试验的积极结果。该研究共纳入四类血脂异常患者群体，包括纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、严重高甘油三酯血症（sHTG）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）及混合型血脂异常（MDL）患者。截至2025年4月16日，已有来自四个剂量组的10名患者完成至少30天随访。结果显示，单次给药后，CTX310可实现剂量依赖性地降低患者的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

研究数据显示，接受剂量水平3与4患者的ANGPTL3平均值较基线下降最多达75%。CTX310在各剂量水平下均具有良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件，也无3级及以上不良事件发生。在肝功能相关指标及血小板计数方面，未见临床意义上的变化或剂量依赖性趋势。

部分个体患者的应答结果亮眼：一位接受剂量水平4的sHTG患者，在第30天时，其TG水平下降达82%（基线TG为1073 mg/dL）；另一位接受剂量水平3的HeFH患者，其LDL-C水平在第90天下降了81%（基线LDL-C为256 mg/dL）。这些结果表明CTX310在高风险人群中具有潜在的靶向疗效。