根据药明康德数据库统计，截至2025年4月30日，2025年4月全球生物医药领域共计完成139起融资活动，累计公开披露的融资总额超过了31亿美元。其中，有20家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，还包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者介绍其中6家获得大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。

AIRNA：RNA编辑疗法研发公司

4月1日，AIRNA宣布完成超额认购的1.55亿美元B轮融资。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners领投，Forbion Growth联合领投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital以及其他新老投资者也参与了此次融资。AIRNA将利用本轮融资获得的资金推动其针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的首个RNA编辑候选药物AIR-001进入1/2期临床试验，并开发针对心血管代谢及其他疾病的一系列创新RNA编辑药物。

AIRNA是一家致力于开发RNA编辑疗法的生物技术公司，公司的专有平台利用天然机制，能够高效、安全地编辑目标RNA，通过修复有害基因变异或引入有益变异来实现对严重或慢性疾病的功能性治愈。新闻稿指出，该公司的主打项目AIR-001有望成为治疗AATD的潜在“best-in-class”疗法。AIR-001通过靶向修复RNA转录本中的SERPINA1突变，恢复功能性AAT蛋白的表达，从而治疗AATD。AIRNA目前已经完成了AIR-001的体内概念验证研究。

Kris Elverum先生目前担任AIRNA的总裁兼首席执行官，他在生物技术领域拥有丰富的商业运营经验，涉足多种创新治疗模式，特别是细胞和基因疗法领域。在加入AIRNA之前，Elverum先生曾担任再生医学领域新锐企业Diagon Therapeutics的首席执行官，还主导过多家生物技术公司的发展战略。在职业生涯早期，Elverum先生曾在诺华公司担任战略和商业领导职务，并在麦肯锡公司为医疗健康企业提供战略和企业发展方面的咨询服务。

Atsena Therapeutics：眼科创新基因疗法研发公司

4月2日，Atsena Therapeutics宣布成功完成了超额认购的1.5亿美元C轮融资。此次融资由贝恩资本的生命科学团队领投，新投资者Wellington Management也参与其中。公司所有的现有投资者也参与了本轮融资，包括Lightstone Ventures、Sofinnova Investments、Abingworth、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture Partners、Osage University Partners和Manning Family Foundation。本次融资所得资金将用于推进Atsena的主要项目ATSN-201的研发，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。此外，资金还将用于支持Atsena的临床前管线，以及扩大其新型腺病毒载体的适用范围。

Atsena Therapeutics是一家处于临床阶段的基因治疗公司，致力于开发潜在“best-in-class”疗法，以逆转或预防遗传性视网膜疾病所导致的失明。迄今为止，Atsena的临床阶段产品组合已获得美国FDA的多项认定。其中，用于治疗Leber先天性黑朦1型（LCA1）的ATSN-101已获得罕见儿科疾病认定、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。此外，ATSN-201也已获得快速通道资格、罕见儿科疾病和孤儿药资格。公司正在进行的1/2期临床试验LIGHTHOUSE旨在评估ATSN-201的疗效和安全性，其最新数据预计将于今年晚些时候公布。