苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）近日宣布，其开发的血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001获得美国FDA授予孤儿药资格，用于巨大血小板综合症（BSS）这类罕见病。

据血霁生物新闻稿介绍，XJ-PLT-001血小板注射液以造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞用于输血。该血小板细胞安全稳定、成熟度高，无传染病风险和致瘤风险，符合血液输注用于不同年龄段、用于不同疾病的诉求，不需要多年随访畸胎瘤，是血霁生物坚持做“最安全、最洁净、可重复输注的血小板”的理念的体现。

血霁生物是一家专注于血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。同时，ABO配型的造血干细胞来源的血小板和无免疫原性的iPSC来源的通用型血小板，将覆盖各类不同的血小板用血诉求，带来安全有效的、成本可控的、高可及性的血小板细胞治疗产品。