Ferring Pharmaceuticals日前公布了在日本开展的一项3期临床试验的初步结果，该试验评估了基因疗法nadofaragene firadenovec在高危卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者中的疗效和安全性。Nadofaragene firadenovec是该患者群体中首个获美国FDA批准的膀胱内给药非复制型基因疗法，商品名为Adstiladrin。

数据显示，接受每季度一次治疗的患者，在3个月时的完全缓解率（CR）达75%（15/20）。此外，妙佑医疗国际（Mayo Clinic）最近公布的真实世界数据显示，接受nadofaragene firadenovec治疗的患者CR高达79%，证明了nadofaragene firadenovec在真实临床环境中同样具有持续一致的疗效和安全性。

Nadofaragene firadenovec是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，每3个月经导管灌注，将携带编码干扰素α-2b的转基因的腺病毒载体递送至膀胱。通过转染膀胱内皮细胞，导致膀胱产生大量的干扰素α-2b蛋白。这种基因疗法可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。