4 月 11 日，CDE 官网显示，天士力帝益药业递交了 2.3 类新药 PXT3003 的上市申请。根据天士力官网资料，该药主要用于治疗腓骨肌萎缩症。

PXT3003 是 Pharnext 公司开发的一种口服复方制剂，天士力拥有该药的大中华区权益。

腓骨肌萎缩症 (CMT) 是一组常见的遗传性周围神经病。1A 型腓骨肌萎缩症（CMT1A）是最常见的 CMT 类型，其病因是负责外周髓鞘蛋白生成的 PMP22 基因发生重复。该基因重复会导致 PMP22 蛋白水平异常，进而导致正常髓鞘生成障碍。

PXT3003 是由巴氯芬、纳曲酮和 D-山梨糖醇组成的一种复方制剂，可通过不同的方式降低 PMP22 蛋白水平。临床前研究表明，PXT3003 可以抑制 PMP22 的生成，并改善神经肌肉功能。

在国内，天士力已完成了 PXT3003 的 Ⅲ 期临床试验，该研究旨在评估 PXT3003 治疗 1A 型腓骨肌萎缩症 15 个月的疗效和安全性。根据天士力 2024 年报，该  III  期临床全部受试者已出组，并在进行数据分析。