编者按:在近日举办的2025年肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学会议中,多家公司公布了其寡核苷酸偶联疗法的积极临床数据,有望推动数款疗法在未来一年内递交上市申请,彰显了此类创新分子对于全球病患的重要意义。作为可以提供寡核苷酸偶联疗法“一站式”解决方案的平台,药明康德化学业务平台的WuXi TIDES团队借助化学业务上20年的丰富经验,建设了偶联及制剂开发的综合能力,为赋能这类新一代疗法打下坚实的基础。今天这篇文章里,药明康德内容团队将从最新的临床结果出发,与读者分享此类偶联疗法为罕见病患者带来的新希望。 造福病患,两款疗法又近一步! 偶联技术:产业关注的热点
在这两款疗法之外,近年来,DMD疗法领域取得多个积极进展,数款创新药物获批上市。目前,问世的四款DMD疗法均为采用了PMO技术,但此类疗法的的组织渗透能力不强,不容易被肌肉细胞吸收。为了提升PMO疗法的临床效果,目前临床开发公司最常见的做法之一,就是将寡核苷酸与细胞穿透肽(CPP)或是抗体/抗体片段相偶联,形成PPMO,以及抗体偶联寡核苷酸(AOC)等新一代疗法。Del-zota和DYNE-251,就分别为抗体-寡核苷酸偶联疗法,以及抗体片段-寡核苷酸偶联疗法的代表。
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