Haya的内部研发专注于一种针对非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）的反义寡核苷酸，靶向一种叫做Wisper的lncRNA - 随后在肺纤维化、急性呼吸窘迫综合征和癌症方面的项目 - 因此，与礼来的合作将其带入了一个新的治疗领域。

HAYA公司认为，暗基因组是药物研发的一个巨大未开发领域。蛋白质只占基因组的不到2%，而且治疗窗口小，安全隐患大，但暗基因组RNA具有 “极强的特异性”。

礼来近日在RNA领域动作不断：先是斥资 7 亿美元开设核酸研发中心，近日又与Genetic Leap达成高达 4.09 亿美元交易，开发寡核苷酸药物，以及这次与HAYA Therapeutics在lncRNA领域达成的最高10亿美元的合作。

近年来，RNA疗法已成为礼来最重要方向之一。2018年，礼来与专注于研发RNAi疗法的Dicerna公司（已被诺和诺德以约33亿美元收购）达成一项全球许可和研发合作，利用后者专有的GalXC RNAi平台开发下一代RNAi疗法，重点关注心脏代谢疾病、神经退行性疾病、疼痛领域潜在新疗法的研发和商业化，双方计划合作目标超过10个靶标。

在礼来的RNA管线中，最值得期待的Lepodisiran，正是双方合作开发的第2款RNAi疗法，这是一款靶向LPA基因的小干扰RNA，其通过破坏肝脏中产生载脂蛋白(a)的mRNA来减少脂蛋白(a)[Lp(a)]的产生，正在被研究用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。去年公布的临床试验结果显示，单次注射lepodisiran便可使脂蛋白（a）——Lp（a）水平在近一年时间内降至检测不到的水平。

此外，从技术类型的布局看，相比于其他大厂在近些年纷纷与mRNA、ASO、siRNA龙头合作，礼来对核酸药物的关注更倾向于更前沿的RNA技术，比如RNA编辑、小激活RNA (saRNA)，以及外泌体等新兴递送技术。

礼来目前在肥胖类别中名列前茅，凭借重磅炸弹的双重 GIP/GLP-1 受体激动剂 Zepbound （tirzepatide），该药在今年第二季度的销售额飙升至 12 亿美元，因为来自诺和诺德的市场领导者 Wegovy（semaglutide）显示出势头放缓的初步迹象。

与 Haya 的合作进一步证明了礼来打算在 Zepbound 的基础上，采用新的RNA治疗方式，这些方式可以提供新的互补方法来实现减肥和纠正代谢失衡。

礼来作为开发代谢性疾病治疗方法的领军企业，重金押注RNA前沿技术，验证以lncRNA为靶点治疗慢性疾病的潜力，将有助于现有产品的迭代升级，进而帮助患者获得更有效、更安全的新型疾病治疗方法。