近日，Neurona Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予该公司主要候选细胞疗法NRTX-1001再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）。

NRTX-1001是一种源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的GABA信号，以修复过度兴奋的神经网络。NRTX-1001目前正在两项开放标签多中心1/2期临床试验中评估其在耐药性单侧内侧MTLE和耐药性双侧MTLE中的安全性和有效性。

今年4月报告的初步试验结果显示，5名接受低剂量NRTX-1001治疗的单侧MTLE患者中，4位癫痫发作降低超过50%。2位患者在接受治疗16个月和21个月后报告癫痫发作水平比基线降低超过95%。

MTLE是成人中常见的一种局灶性癫痫，主要影响颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于一种叫做海马回的脑区。对于药物难治性癫痫患者，通过手术切除或激光消融受损的颞叶是标准治疗方式，然而这可能导致患者的认知障碍。研究人员表示，NRTX-1001有潜力改变药物难治性癫痫的治疗范式。