Efanesoctocog alfa是一款first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法,于2023年2月获得FDA批准上市(商品名为Altuviiio),每周只需1次预防性给药。赛诺菲认为,凭借此种给药优势,Altuviiio将稳步渗透数十亿美元的A型血友病市场。
本次获批上市主要是基于XTEND-1、XTEND-Kids两项关键III期临床研究,分别评估了Altuvoct用于成人和青年、儿童重度血友病A患者的疗效和安全性。
结果显示,每周接受1次Altuvoct预防性治疗可以为任何年龄段患者提供显著的出血保护,评估年出血率(ABR)<1,80%-88%患者没有自发性出血。52周时,患者的关节健康、身体健康、疼痛以及整体生活质量较基线都有显著改善。
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