Insmed今日宣布了3期临床试验ASPEN的积极顶线结果。这是一项全球性随机双盲、含安慰剂对照的研究，评估了brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症患者中的疗效、安全性和耐受性。研究达到了主要终点，两种剂量的brensocatib与安慰剂相比，均显著降低年化肺部症状恶化（PE）率。基于这些结果，Insmed计划在2024年第四季度向美国FDA提交brensocatib的新药申请（NDA）。新闻稿指出，如果获得批准，brensocatib将成为首个获批治疗支气管扩张症的药物，同时也是首个获批的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，这代表着一种具有潜力治疗多种中性粒细胞介导疾病的新作用机制。

这项研究的疗效分析包括1680名成人患者和41名青少年患者。在主要终点方面，10 mg和25 mg剂量的brensocatib分别将患者的年化PE率降低21.1%和19.4%，统计学显著并具有临床意义。此外，两种剂量的brensocatib还达到了多个次要终点，具体数据请见下表：

Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂。DPP1是一种酶，负责激活中性粒细胞中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在杀伤病原体和介导炎症中起着必不可少的作用。在慢性炎症性肺病中，中性粒细胞在气道中聚集并导致NSP过度活跃，从而引起肺组织损伤和炎症。Brensocatib可以通过抑制DPP1降低NSPs的活化，从而降低炎症性疾病（如支气管扩张）的组织损伤。这款疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。