今日,MaaT Pharma在第50届欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)年会上报告了该公司的在研微生物组疗法MaaT013治疗胃肠道急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)患者的最新研究成果。研究结果显示,接受MaaT013治疗的患者在18个月时总生存率(OS)达到42%,显著高于已发布的历史数据。
参加这项研究的患者(n=140)已经接受过大量前期治疗,对类固醇耐药或者依赖类固醇治疗。在这些患者中观察到以下结果:
在28天时胃肠道总缓解率(GI-ORR)为52%,其中28%的患者获得完全缓解(CR)。考虑所有器官的ORR为52%,CR为24%。
在6个月时OS为54%,12个月为47%,18个月为42%。
对MaaT013产生应答的患者的OS显著高于无应答的患者(12个月时68%比24%,18个月时58%比24%)。
MaaT Pharma目前正在进行一项关键性的3期临床试验,评估MaaT013在对皮质类固醇和ruxolitinib耐药的GI-aGvHD患者中的效果。
MaaT Pharma致力于开发微生物组生态系统疗法(Microbiome Ecosystem Therapies,MET)。MaaT013是利用MET平台的核心技术开发的一种源自供体的微生物组生态系统疗法。这种疗法合并了多个供体的样本,含有已知能产生抗炎短链脂肪酸的细菌种类。该公司希望这种候选疗法能够恢复那些在接受抗生素治疗或化疗后失去肠道菌群多样性的患者的肠道菌群平衡,肠道菌群的失衡是患者发展为aGvHD的先兆之一。MaaT013已被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。
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